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基因治疗8天后死亡，NEJM依据尸检公布死因（图）
基因治疗 染色体 隐性遗传病 临床试验
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2023/10/19
通过对目前知之甚少的领域提供知识，我们希望有朝一日能够帮助其他患者接受安全、有效的治疗。无论结果如何，临床试验的透明度都为跨团队的学习和关键知识的共享铺平道路，从而推动医疗创新。”
基因治疗的发展及其伦理分析
基因治疗 历史 伦理
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2009/10/21
介绍了基因治疗的特点及其发展历史,对基因治疗的伦理问题进行了分析,提出在基因治疗实践中必须遵循安全、知情同意、公正、保密等伦理原则。
多种获得性和遗传性疾病累及造血细胞。造血干细胞是人类基因治疗的重要靶细胞。成功的造血干细胞基因治疗不仅需要高效基因转移，还需要治疗基因的长期、高水平表达。反转录病毒载体是造血干细胞基因治疗的常用载体，结合优化的造血干细胞转导条件，其介导的腺苷脱氨酶缺陷引起的严重联合免疫缺陷和 X染色体连锁的严重联合免疫缺陷的基因治疗已经获得初步成功；其他整合型病毒载体如慢病毒和腺相关病毒载体，也在临床前造血干细胞...
基因治疗的现况和前景
基因治疗
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2008/1/18
早在人类开始种植谷物和驯养家畜起，就己经在自觉或不自觉地通过选择优良种子或种畜进行基因操作了。一百年以前英国博物学家高尔顿倡导的优生学则是一种将类似方法（控制生育）用于改善人类的理想。这种理想曾在本世纪的前四十年中风行一时，成为一种运动，引起了遗传学界的意见分歧。希特勒法西斯主义在三十年代的出现和以优生、种族卫生为“理由”大肆杀戮犹太民族和东欧人民，不但使优生学黯然失色，还使人们对于今天新出现的基...
摘要以病毒和非病毒为载体的体细胞基因治疗是一种富有前景的治疗人类疾病的方法。然而，当前人类疾病基因治疗应用的限制主要是转基因方法的潜在风险、相对低效率和靶基因的胞内稳定性。因此，我们总结其为基因治疗的“3Y”问题——安全性(safety) 、有效性(efficacy) 和稳定性(stability)，并认为这也是人们应遵守的基因治疗的“3Y”原则。
Abstract:Somatic gene t...