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ALS，全名为“肌萎缩侧索硬化症”，是一种无法治愈而且致命的神经退行性疾病。ALS患者在临床上表现为上、下运动神经元混合受损，导致球部、四肢、躯干、胸部和腹部的肌肉僵直、颤搐并逐渐萎缩，最终患者因吞咽和呼吸困难而死亡。目前已知的ALS致病基因主要为SOD1、TDP-43、FUS等。因TDB-43突变而导致ALS的典型病理变化是病人神经细胞核内的TDB-43转移到细胞浆中并聚集。然而，转基因小鼠模型...